Le CRISPR : la prochaine révolution médicale ?

Bonjour

J’ai fait un topo sur une boite de Lyon qui utilise cette technologie avec une enzyme CRISPR CAS9

GenOway : un fournisseur pour les biotechs p.2

Il y a une vidéo qui explique les ciseaux CRISPR

CRISPR-CAS9, c’est le couteau suisse de la génétique. Un outil qui permet de cibler un motif de nuclétides sur la molécule d’ADN, et de remplacer ce fragment par un autre. Par sa précision et sa capacité à réaliser cette opération de manière massive, cet outil a révolutionné la discipline, mais ce n’est rien de plus que cela, un outil que quasiment tous les labos de recherche et les biotechs utilisent quotidiennement.

Le potentiel des sociétés mentionnées ne réside pas dans l’utilisation de CRISPR-CAS9, mais dans ce qu’elles en font.

Quels sont les mécanismes biomoléculaires qui sont visés, a-t-on des preuves de concept in vitro, où en est la société dans ses essais cliniques, quelles maladies envisage-t-elle de soigner (maladie rare ou affection très répandue ?), a-t-elle un pipe de molécules ou est-elle en phase de développement de son premier candidat, quels partenariats a-t-elle noué pour financer ses essais, partager les risques distribuer sa thérapie, combien de mois / d’années sa trésorerie lui permet-elle de tenir au rythme de consommation actuel du cash ?

Par ailleurs, comme toute thérapie génique, CRISP-CAS9 n’est pas exempt de risques. Il faut trouver le bon site (la zone ciblée sur la chaîne ADN), s’assurer que le correctif est bien exprimé par la machinerie cellulaire, qu’il n’y a pas eu d’autres modifications non désirées dans le génome.

Bref, maîtriser cette techno ne garantit en rien que la biotech en question va dégotter le prochain blockbuster de la thérapie génique